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Thérapie génique: un succès pour l'essai clinique de phase I/II sur la B-thalassémie


L'équipe du  Professeur  Leboulch (CEA, Inserm, APHP, universités Paris 11, Paris Descartes, Paris Diderot, Havard, de Pennsylvanie) avait été autorisée en 2006, par l’Affsaps, à lancer des essais cliniques de phase I/II sur une thérapie génique portant sur la B-thalassémie. Un premier patient avait été intégré au protocole en 2007. Il mène depuis maintenant 3 ans une vie normale.

La B-thalassémie est une maladie génétique héréditaire touchant la B-globine, une partie de l’hémoglobine, empêchant ainsi les globules rouges de transporter l’oxygène. Le communiqué de presse du  CEA indique que près de 200 000 enfants par jour naissent atteints de cette maladie dans le monde, soit 5% de la population mondiale.

Les traitements existants sont très lourds. Pour survivre, les patients doivent subir des transfusions sanguines mensuelles  afin de maintenir leur taux d’hémoglobine compatible avec une vie normale. Mais celles-ci entraînent une accumulation de fer dans le sang pouvant causer la mort du patient. Reste la greffe de moelle osseuse, le seul traitement curatif existant. Il reste marginal. En effet,  seuls les enfants et les adolescents, soit 20% des malades peuvent y avoir accès,  à la condition  difficile à remplir, de trouver un donneur.  Le risque de rejet de la greffe reste important. D’où l’intérêt du recours à la thérapie génique mis en place par l’équipe du professeur Leboulch.

La stratégie pour traiter cette maladie a été de prélever les cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient pour les transfecter grâce à un vecteur étonnant, un dérivé du virus du SIDA inactivé. Celui-ci  a permis d’insérer le gène codant pour la B-globine afin qu’il soit exprimé dans les globules rouges (qui dérivent des CSH) de manière spécifique et suffisante.

En janvier 2010, l’Afssaps a autorisé l’inclusion d’un nouveau patient dans ce protocole.  Reste à espérer que l’insertion du nouveau gène par ce vecteur ne perturbera pas l’expression d’autres gènes. Lors des essais sur des enfants atteints d’un déficit immunitaire combinée sévère (DICS), l’utilisation d’un vecteur rétroviral avait provoqué le développement de leucémies chez des enfants traités.

Anabelle Planques, promotion 2012

Sources:


Photo: virus du SIDA, FoeNYX, 2004


"Premier succès d'un essai clinique en thérapie génique pour la béta-thalassémie", communiqué de presse du CEA, 16 septembre 2010,  disponible sur le site du CEA: http://www.cea.fr/presse/liste_des_communiques/premier_succes_d_un_essai_clinique_en_therapie_g-37989

Pour aller plus loin:

"Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human β-thalassemia", M. Cavazzana‐Calvo, E.Payen, O.Negre, G.Wang, K. Hehir, F. Fusil, J. Down, M.Denaro, T. Brady, K. Westerman, R.Cavallesco, B. Gillet‐Legrand, L.Caccavelli, R. Sgarra, L.Maouche‐Chrétien, F. Bernaudin, R. Girot, R.Dorazio, G.Mulder, A. Polack, A. Bank, J.Soulier, J.Larghero, N. Kabbara, B. Dalle, B. Gourmel, G.Socié, S.Chrétien, Nathalie Cartier, Patrick Aubourg, Alain Fischer, Kenneth Cornetta, Frédéric Galacteros, Yves Beuzard, Eliane Gluckman, Frederick Bushman, Salima Hacein‐Bey‐Abina & Philippe Leboulch, Nature, 16 septembre 2010, pp. 318-322, disponible sur le site de la revue Nature, http://www.nature.com/nature/journal/v467/n7313/full/nature09328.html

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